Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Forskningsansökan:
Donidalorsen API är en antisense-oligonukleotid (ASO) som undersöks för behandling av ärftligt angioödem (HAE) och relaterade inflammatoriska tillstånd. Den studeras i samband med RNA-riktade terapier, med syfte att minska uttrycket avplasmaprekallikrein(KLKB1 mRNA). Forskare använder Donidalorsen för att utforska gensläckningsmekanismer, dosberoende farmakokinetik och långsiktig kontroll av bradykininmedierad inflammation.

Fungera:
Donidalorsen fungerar genom att selektivt binda tillKLKB1mRNA, vilket minskar produktionen av plasmaprekallikrein – ett viktigt enzym i kallikrein-kinin-systemet som ansvarar för att utlösa svullnad och inflammation vid HAE. Genom att sänka kallikreinnivåerna hjälper Donidalorsen till att förebygga HAE-attacker och minska sjukdomsbördan. Som ett aktivt läkemedel fungerar det som den viktigaste terapeutiska komponenten i utvecklingen av långverkande, subkutant administrerade behandlingar för HAE.