Fitusiran

Fitusiran (API)

Forskningsansökan:
Fitusiran API är ett syntetiskt litet interfererande RNA (siRNA) som främst undersökts inom hemofili och koagulationsrubbningar. Det riktar sig motantitrombin (AT eller SERPINC1)gen i levern för att minska antitrombinproduktionen. Forskare använder Fitusiran för att utforska mekanismer för RNA-interferens (RNAi), leverspecifik gensläckning och nya terapeutiska strategier för att återbalansera koagulationen hos patienter med hemofili A och B, med eller utan hämmare.

Fungera:
Fitusiran fungerar genom att tysta uttrycket av antitrombin, ett naturligt antikoagulantia, vilket ökar trombinproduktionen och främjar koaguleringsbildning. Denna mekanism erbjuder en profylaktisk behandlingsmetod för att minska blödningsepisoder hos hemofilipatienter. Som ett aktivt läkemedel (API) fungerar Fitusiran som aktiv ingrediens i långverkande subkutana behandlingar som syftar till att förbättra livskvaliteten och minska behandlingsbördan vid blödningsrubbningar.