Givosiran

Givosiran (API)

Forskningsansökan:
Givosiran API är ett syntetiskt litet interfererande RNA (siRNA) som studerats för behandling av akut leverporfyri (AHP). Det riktar sig specifikt motALAS1genen (aminolevulinsyrasyntas 1), som är involverad i hembiosyntesvägen. Forskare använder Givosiran för att undersöka RNA-interferens (RNAi)-baserade terapier, leverriktad gensläckning och modulering av metaboliska vägar involverade i porfyri och relaterade genetiska sjukdomar.

Fungera:
Givosiran fungerar genom att minska uttrycket avALAS1i hepatocyter, vilket minskar ansamlingen av toxiska hem-mellanprodukter såsom ALA (aminolevulinsyra) och PBG (porfobilinogen). Detta hjälper till att förhindra de neuroviscerala attacker som är förknippade med akut leverporfyri. Som ett aktivt läkemedelsinnehåll (API) är Givosiran den aktiva farmaceutiska komponenten i RNAi-baserade läkemedel utformade för att ge långsiktig kontroll av AHP vid subkutan administrering.