Inclisiran-natrium

Inclisiran-natrium (API)

Forskningsansökan:
Inclisiran-natrium API (aktiv farmaceutisk ingrediens) studeras främst inom området RNA-interferens (RNAi) och kardiovaskulära behandlingar. Som ett dubbelsträngat siRNA riktat mot PCSK9-genen används det i preklinisk och klinisk forskning för att utvärdera långverkande gensläckningsstrategier för att sänka LDL-C (lågdensitetslipoproteinkolesterol). Det fungerar också som en modellförening för att undersöka siRNA-leveranssystem, stabilitet och leverriktade RNA-behandlingar.

Fungera:
Inclisiran-natrium API fungerar genom att tysta PCSK9-genen i hepatocyter, vilket leder till minskad produktion av PCSK9-protein. Detta resulterar i förbättrad återcirkulering av LDL-receptorer och större clearance av LDL-kolesterol från blodet. Dess funktion som ett långverkande kolesterolsänkande medel stöder dess användning vid behandling av hyperkolesterolemi och minskad risk för hjärt-kärlsjukdom. Som ett API utgör det den centrala aktiva komponenten i Inclisiran-baserade läkemedelsformuleringar.