Oligonukleotid-API:er
-
Inclisiran-natrium
Inclisiran-natrium API (aktiv farmaceutisk ingrediens) studeras främst inom området RNA-interferens (RNAi) och kardiovaskulära behandlingar. Som ett dubbelsträngat siRNA riktat mot PCSK9-genen används det i preklinisk och klinisk forskning för att utvärdera långverkande gensläckningsstrategier för att sänka LDL-C (lågdensitetslipoproteinkolesterol). Det fungerar också som en modellförening för att undersöka siRNA-leveranssystem, stabilitet och leverriktade RNA-behandlingar.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API är en antisense-oligonukleotid (ASO) som undersöks för behandling av ärftligt angioödem (HAE) och relaterade inflammatoriska tillstånd. Den studeras i samband med RNA-riktade terapier, med syfte att minska uttrycket avplasmaprekallikrein(KLKB1 mRNA). Forskare använder Donidalorsen för att utforska gensläckningsmekanismer, dosberoende farmakokinetik och långsiktig kontroll av bradykininmedierad inflammation.
-
Fitusiran
Fitusiran API är ett syntetiskt litet interfererande RNA (siRNA) som främst undersökts inom hemofili och koagulationsrubbningar. Det riktar sig motantitrombin (AT eller SERPINC1)gen i levern för att minska antitrombinproduktionen. Forskare använder Fitusiran för att utforska mekanismer för RNA-interferens (RNAi), leverspecifik gensläckning och nya terapeutiska strategier för att återbalansera koagulationen hos patienter med hemofili A och B, med eller utan hämmare.
-
Givosiran
Givosiran API är ett syntetiskt litet interfererande RNA (siRNA) som studerats för behandling av akut leverporfyri (AHP). Det riktar sig specifikt motALAS1genen (aminolevulinsyrasyntas 1), som är involverad i hembiosyntesvägen. Forskare använder Givosiran för att undersöka RNA-interferens (RNAi)-baserade terapier, leverriktad gensläckning och modulering av metaboliska vägar involverade i porfyri och relaterade genetiska sjukdomar.
-
Plozasiran
Plozasiran API är ett syntetiskt litet interfererande RNA (siRNA) som utvecklats för behandling av hypertriglyceridemi och relaterade kardiovaskulära och metabola sjukdomar. Det riktar sig motAPOC3genen, som kodar för apolipoprotein C-III, en viktig regulator av triglyceridmetabolism. Inom forskning används Plozasiran för att studera RNAi-baserade lipidsänkande strategier, specificitet för gentystande och långtidsverkande behandlingar för tillstånd som familjärt kylomikronemisyndrom (FCS) och blandad dyslipidemi.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API är ett experimentellt litet interfererande RNA (siRNA) utvecklat för behandling av hypertoni. Det riktar sig motAGTgenen, som kodar för angiotensinogen – en nyckelkomponent i renin-angiotensin-aldosteronsystemet (RAAS). Inom forskning används Zilebesiran för att studera gensläckningsmetoder för långsiktig blodtryckskontroll, RNAi-leveranstekniker och den bredare rollen av RAAS-vägen vid hjärt-kärlsjukdomar och njursjukdomar.