Plozasiran

Plozasiran (API)

Forskningsansökan:
Plozasiran API är ett syntetiskt litet interfererande RNA (siRNA) som utvecklats för behandling av hypertriglyceridemi och relaterade kardiovaskulära och metabola sjukdomar. Det riktar sig motAPOC3genen, som kodar för apolipoprotein C-III, en viktig regulator av triglyceridmetabolism. Inom forskning används Plozasiran för att studera RNAi-baserade lipidsänkande strategier, specificitet för gentystande och långtidsverkande behandlingar för tillstånd som familjärt kylomikronemisyndrom (FCS) och blandad dyslipidemi.

Fungera:
Plozasiran fungerar genom att tystaAPOC3mRNA i levern, vilket leder till en minskning av apolipoprotein C-III-nivåerna. Detta främjar förbättrad lipolys och clearance av triglyceridrika lipoproteiner från blodomloppet. Som ett API möjliggör Plozasiran utvecklingen av långverkande behandlingar som syftar till att signifikant sänka triglyceridnivåerna och minska risken för pankreatit och kardiovaskulära händelser hos patienter med allvarliga eller genetiska lipidrubbningar.