År 2021-12-06, US Time, tillkännagav Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) de positiva topplinjesresultaten av sin kliniska fas III-prövning av dess läkemedelskandidat, Trofinetide. Fas III -studien, kallad lavendel, används huvudsakligen för att utvärdera säkerheten och effektiviteten hos trofinetid vid behandling av Rett syndrom (RS). Totalt 189 ämnen registrerades, alla kvinnor i åldern 5-20 år med Rs.
Lavendel var en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av 12 veckor med kombinerade primära slutpunkter av RS-beteendefrågeformuläret (RSBQ) respektive kliniskt resultat Global Rating Scale (CGI-I), enligt bedömning av sjuksköterskan respektive läkare; key The secondary endpoint is the Communication and Symbolic Behavior Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), which is mainly used to assess the development of social, verbal, and symbolic behaviors in infants and young children 6–24 months of age, and can be used for autism Early screening for symptoms of developmental delay and other developmental delays, as assessed by nursing staff.
Resultaten visade att trofinetid hade betydande förbättringar i båda primära slutpunkter jämfört med placebo. Förändringar från baslinjen i RSBQ för placebo och trofinetid vid vecka 12 var -1,7 mot -5,1 (p = 0,0175); CGI-I-poäng var 3,8 mot 3,5 (p = 0,0030). Samtidigt var förändringen från baslinjen i CSBS-DP-IT-Social -1,1 respektive -0,1 för placebo respektive trofinetid.
Både de primära och primära sekundära slutpunkterna för lavendel visade potentialen för trfinetid för behandling av Rs, men det bör noteras att hastigheten för studiebehandlingsavbrott relaterade till framväxande biverkningar (TEAE) var högre i trofinetidarmen jämfört med placebo, de två var 2,1% och 17,2%. Bland dem var de vanligaste biverkningarna:
① Diarré - Trofinetid var 80,6% (97,3% var mild till måttlig) och placebo var 19,1%;
② kräkningar - Trofinetid var 26,9% (96% var mild till måttlig) och placebo var 9,6%;
③ Allvarliga biverkningar inträffade hos 3,2% av försökspersonerna i båda grupperna.
Ämnen i Lavender-försöket kommer att fortsätta att få trofinetid efter avslutad försök eller i den öppna lila och Lilac-2-utvidgningsstudierna, och> 95% av försökspersonerna som slutförde Lavender-studien valde att byta till LILAC Open-Label Expansion Research, kommer fynd att presenteras för ett kommande medicinskt möte.
Posttid: feb-17-2022