2021-12-06, amerikansk tid, tillkännagav Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) de positiva toppresultaten från sin kliniska fas III-prövning av sin läkemedelskandidat, Trofinetide.Fas III-studien, kallad lavendel, används främst för att utvärdera säkerheten och effekten av Trofinetide vid behandling av Retts syndrom (RS).Totalt 189 försökspersoner var inskrivna, alla kvinnor i åldern 5-20 år med RS.
Lavendel var en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie på 12 veckor med kombinerade primära endpoints av RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) och Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), som bedömts av vårdpersonal respektive läkare;nyckel Den sekundära slutpunkten är Communication and Symbolic Behaviour Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), som främst används för att bedöma utvecklingen av sociala, verbala och symboliska beteenden hos spädbarn och småbarn 6–24 månaders ålder, och kan användas vid autism Tidig screening för symtom på utvecklingsförsening och andra utvecklingsförseningar, enligt bedömning av vårdpersonal.
Resultaten visade att Trofinetid hade signifikanta förbättringar av båda primära effektmåtten jämfört med placebo.Förändringar från baslinjen i RSBQ för placebo och trofinetide vid vecka 12 var -1,7 mot -5,1 (p=0,0175);CGI-I-poäng var 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Samtidigt var förändringen från baslinjen i CSBS-DP-IT-Social -1,1 och -0,1 för placebo respektive trofinetide.
Både de primära och primära sekundära effektmåtten för lavendel visade potentialen hos Trofinetide för behandling av RS, men det bör noteras att frekvensen av studiebehandlingsavbrott relaterad till uppkomna biverkningar (TEAE) var högre i Trofinetide-armen jämfört med placebo , De två var 2,1 % respektive 17,2 %.Bland dem var de vanligaste biverkningarna:
① Diarré – Trofinetid var 80,6 % (varav 97,3 % var mild till måttlig) och placebo var 19,1 %;
② Kräkningar – Trofinetid var 26,9 % (varav 96 % var milda till måttliga) och placebo var 9,6 %;
③ Allvarliga biverkningar inträffade hos 3,2 % av försökspersonerna i båda grupperna.
Försökspersoner i lavendelstudien kommer att fortsätta att få Trofinetide efter avslutad studie eller i de öppna lilac- och lilac-2-expansionsstudierna, och >95 % av försökspersonerna som slutförde lavendelstudien valde att byta till lilac open-label expansion Forskning, resultat kommer att presenteras för ett kommande medicinskt möte.
Posttid: 2022-02-17